Pfizer и Beam влизат в ексклузивно сътрудничество за многоцелеви изследвания, за да усъвършенстват нови програми за редактиране на база In Vivo за редица редки заболявания | Pfizer

НЮ ЙОРК & КЕМБРИДЖ, Масачузетс – (BUSINESS WIRE) – Pfizer Inc. (NYSE: PFE) и Beam Therapeutics Inc. (Nasdaq: BEAM), биотехнологична компания, разработваща прецизни генетични лекарства чрез базово редактиране, днес обяви ексклузивно четиригодишно изследване сътрудничество, фокусирано върху in vivo програми за редактиране на база за три цели за редки генетични заболявания на черния дроб, мускулите и централната нервна система.

Програмите за редактиране на основата, които ще бъдат оценени като част от сътрудничеството, ще използват патентованите технологии за in vivo доставка на Beam, които използват информационна РНК (mRNA) и липидни наночастици (LNP), за да доставят базови редактори до целевите органи. Комбинирайки тези технологии с доказания опит на Pfizer в разработването и производството на лекарства и ваксини, това сътрудничество се стреми да усъвършенства потенциално трансформиращи терапии за пациенти, живеещи с редки заболявания.

Патентованите технологии за редактиране на основа на Beam са предназначени да дадат възможност за нов клас прецизни генетични лекарства, които са насочени към една база в генома, без да правят двойно верижно прекъсване в ДНК. Този подход има за цел да създаде по-прецизно и ефективно редактиране в сравнение с традиционните методи за редактиране на гени, които действат чрез създаване на целенасочени двойноверижни прекъсвания в ДНК, което води до потенциални предизвикателства, свързани с нежелани модификации на ДНК.

„Ние в Pfizer вярваме в мощния потенциал на mRNA и LNP технологиите за справяне с най-големите незадоволени нужди на пациентите, както се вижда от благотворното въздействие, което нашата базирана на mRNA/LNP ваксина срещу COVID-19 оказва върху пандемията,“ каза Микаел Долстен, M.D., Ph.D., главен научен директор и президент, Световно изследване, развитие и медицина на Pfizer. „Имаме сериозна история в разработването на генно-заместващи терапии за редки заболявания и виждаме това сътрудничество с Beam като възможност за развитие на следващото поколение терапии за редактиране на гени – вълнуваща научна граница – потенциално водеща до трансформация за хора, живеещи с редки генетични болести.”

„Развълнувани сме да си партнираме с Pfizer, световен лидер в проектирането, разработването и комерсиализацията на нови лекарства“, каза Джон Еванс, главен изпълнителен директор на Beam. „Нашата водеща платформа за прецизна генетична медицина се разви значително през последните няколко години и ние се ангажираме да осигурим най-широк обхват на тези потенциално променящи живота технологии. Това сътрудничество ще предостави уникална възможност за създаване на потенциално трансформиращи базови програми за редактиране за индикации с критични неудовлетворени нужди, използвайки нашата собствена технология за базово редактиране и разширявайки възможностите за доставка. Очакваме с нетърпение да работим заедно с Pfizer, за да усъвършенстваме тези технологии и потенциално да разширим нашето въздействие върху хората, страдащи от сериозни заболявания.“

Съгласно условията на споразумението за сътрудничество, Beam ще провежда всички изследователски дейности чрез избор на кандидати за разработка за три неразкрити цели, които не са включени в съществуващите програми на Beam. Pfizer може да избере ексклузивни, световни лицензи за всеки кандидат за разработка, след което ще носи отговорност за всички дейности по разработка, както и за потенциални регулаторни одобрения и комерсиализация за всеки такъв кандидат. Beam има право да се включи, в края на проучванията във фаза 1/2, след плащане на такса за упражняване на опция, в глобално споразумение за съвместно разработване и съвместна комерсиализация по отношение на една програма, лицензирана в рамките на сътрудничеството, съгласно което Pfizer и Beam ще споделят нетните печалби, както и разходите за разработка и комерсиализация в съотношение 65%/35% (Pfizer/Beam).

Beam ще получи авансово плащане от 300 милиона щатски долара и, ако приемем, че Pfizer упражни своите лицензионни права за включване и за трите цели, отговаря на условията за развойни, регулаторни и търговски етапни плащания за потенциално възнаграждение за обща сделка до 1,35 милиарда щатски долара. Beam също отговаря на условията за получаване на възнаграждения за глобални нетни продажби за всяка лицензирана програма. Сътрудничеството е с първоначален срок от четири години и може да бъде удължен до още една година.

За Pfizer: Пробиви, които променят живота на пациентите

В Pfizer прилагаме науката и нашите глобални ресурси, за да предоставяме на хората терапии, които удължават и значително подобряват живота им. Ние се стремим да наложим стандарт за качество, безопасност и стойност при откриването, разработването и производството на продукти за здравеопазване, включително иновативни лекарства и ваксини. Всеки ден колегите от Pfizer работят в развитите и нововъзникващите пазари, за да усъвършенстват здравето, превенцията, леченията и леченията, които предизвикват най-страховитите болести на нашето време. В съответствие с нашата отговорност като една от водещите иновативни биофармацевтични компании в света, ние си сътрудничим с доставчици на здравни услуги, правителства и местни общности, за да подкрепим и разширим достъпа до надеждни и достъпни здравни грижи по целия свят. Повече от 170 години работим, за да направим разликата за всички, които разчитат на нас. Ние редовно публикуваме информация, която може да е важна за инвеститорите, на нашия уебсайт на адрес www.Pfizer.com. Освен това, за да научите повече, моля, посетете ни на www.Pfizer.com и ни последвайте в Twitter на @Pfizer и @Pfizer News, LinkedIn, YouTube и ни харесайте във Facebook на Facebook.com/Pfizer.

Известие за разкриване на Pfizer

Информацията, съдържаща се в тази версия, е към 10 януари 2022 г. Pfizer не поема задължение да актуализира изявленията за бъдещето, съдържащи се в тази версия, в резултат на нова информация или бъдещи събития или развития.

Тази версия съдържа перспективна информация за потенциала на технологията mRNA и LNP и изследователско сътрудничество между Pfizer и Beam, фокусирано върху in vivo програми за редактиране на база за три цели за редки генетични заболявания на черния дроб, мускулите и централната нервна система , включително техните потенциални ползи, което включва значителни рискове и несигурност, които биха могли да доведат до съществено различаване на действителните резултати от тези, изразени или подразбиращи се в такива твърдения. Рисковете и несигурностите включват, наред с други неща, несигурностите, присъщи на научноизследователската и развойна дейност, включително способността за постигане на очакваните клинични крайни точки, начални и/или завършващи дати за клинични изпитвания, регулаторни дати на подаване, регулаторни дати на одобрение и/или стартиращи дати, като както и възможността за неблагоприятни нови клинични данни и допълнителни анализи на съществуващи клинични данни; рискът данните от клиничните изпитвания да бъдат обект на различно тълкуване и оценки от регулаторните органи; дали регулаторните органи ще бъдат удовлетворени от дизайна и резултатите от нашите клинични проучвания; дали и кога могат да се подават заявления за кандидати за лекарства или ваксини във всяка юрисдикция; дали и кога регулаторните органи могат да одобрят всякакви потенциални заявления, които могат да бъдат подадени за всяко лекарство или кандидат-ваксина във всяка юрисдикция, което ще зависи от безброй фактори, включително вземане на решение дали ползите от продукта надвишават известните рискове и определяне на продукта ефикасност и, ако бъдат одобрени, дали такива кандидати за лекарство или ваксина ще бъдат търговски успешни; решения на регулаторните органи, засягащи етикетирането, производствените процеси, безопасността и/или други въпроси, които биха могли да повлияят на наличността или търговския потенциал на всяко лекарство или ваксина; дали сътрудничеството между Pfizer и Beam ще бъде успешно; несигурност относно въздействието на COVID-19 върху бизнеса, операциите и финансовите резултати на Pfizer; и конкурентни разработки.

Допълнително описание на рисковете и несигурностите може да се намери в годишния отчет на Pfizer във формуляр 10-K за фискалната година, приключила на 31 декември 2020 г., и в последващите отчети на формуляр 10-Q, включително в разделите от него, озаглавени „Риск Фактори“ и „Информация за бъдещето и фактори, които могат да повлияят на бъдещи резултати“, както и в последващите доклади във формуляр 8-K, всички от които са подадени в Комисията по ценни книжа и борси на САЩ и достъпни на www.sec.gov и www.pfizer.com.

Относно Beam Therapeutics

Beam Therapeutics (Nasdaq: BEAM) е биотехнологична компания, ангажирана с установяването на водеща, напълно интегрирана платформа за прецизни генетични лекарства. За да постигне тази визия, Beam е събрал платформа, която включва набор от технологии за редактиране и доставка на гени и е в процес на изграждане на вътрешни производствени възможности. Пакетът от технологии за редактиране на гени на Beam е закотвен от базово редактиране, патентована технология, която позволява прецизни, предсказуеми и ефективни промени на единична база в целеви геномни последователности, без да се правят двойноверижни прекъсвания в ДНК. Това дава възможност за широк набор от потенциални стратегии за терапевтично редактиране, които Beam използва, за да развие диверсифицирано портфолио от базови програми за редактиране. Beam е организация, ръководена от ценности, отдадена на своите хора, авангардна наука и визия за осигуряване на доживотни лечения на пациенти, страдащи от сериозни заболявания.

Изпратете предупредителна бележка относно изявления за бъдещето

Това съобщение за пресата съдържа изявления за бъдещето по смисъла на Закона за реформа на съдебните спорове за частни ценни книжа от 1995 г. Инвеститорите се предупреждават да не се доверяват ненужно на тези изявления за бъдещето, включително, но не само, изявления, свързани с потенциални ползи от сътрудничеството ни с Pfizer, всички бъдещи плащания, които може да получим съгласно нашето споразумение за научноизследователско сътрудничество с Pfizer, терапевтичните приложения и потенциала на нашата технология, включително способността ни да доставяме базови редактори на целевите органи в и извън черния дроб и способността ни да разработване на доживотни, лечебни, прецизни генетични лекарства за пациенти чрез базово редактиране. Всяко прогнозно изявление е обект на важни рискове и несигурности, които биха могли да доведат до съществени различия на действителните резултати от тези, изразени или подразбиращи се в такова изявление, включително, без ограничение, рискове и несигурности, свързани с: способността ни да развиваме, да получаваме регулаторно одобрение за, и комерсиализиране на нашите кандидати за продукти, което може да отнеме повече време или да струва повече от планираното; способността ни да набираме допълнително финансиране, което може да не е налично; способността ни да получаваме, поддържаме и налагаме патентна и друга защита на интелектуалната собственост за нашите кандидати за продукти; потенциалното въздействие на пандемията от COVID-19; че предклиничните тестове на нашите кандидати за продукти и предварителните или междинни данни от предклинични проучвания и клинични изпитвания може да не предсказват резултатите или успеха на текущи или по-късни клинични изпитвания; че записването на нашите клинични изпитвания може да отнеме повече време от очакваното; че нашите кандидати за продукти могат да изпитат прекъсвания или повреди в производството или доставките; рискове, свързани с конкурентни продукти; и другите рискове и несигурности, идентифицирани под заглавията „Обобщение на рисковите фактори“ и „Рискови фактори“ в нашия годишен отчет във формуляр 10-K за годината, приключила на 31 декември 2020 г., нашия тримесечен отчет във формуляр 10-Q за приключилото тримесечие 31 март 2021 г., нашият тримесечен отчет във формуляр 10-Q за тримесечието, приключило на 30 юни 2021 г., и нашият тримесечен отчет във формуляр 10-Q за тримесечието, приключило на 30 септември 2021 г., и във всички последващи подавания до Комисията за ценни книжа и борси . Тези изявления за бъдещето се отнасят само към датата на това съобщение за пресата. Фактори или събития, които биха могли да доведат до различни действителни резултати, могат да се появят от време на време и не е възможно да ги предвидим всички. Ние не поемаме задължение да актуализираме каквото и да е изявление за бъдещето, независимо дали в резултат на нова информация, бъдещо развитие или по друг начин, освен ако не се изисква от приложимото законодателство.