Pfizer e Beam iniciam colaboração exclusiva de pesquisa multialvo para promover novos programas de edição de base in vivo para uma variedade de doenças raras | Pfizer

NOVA YORK & CAMBRIDGE, Mass.--(BUSINESS WIRE)--A Pfizer Inc. (NYSE: PFE) e a Beam Therapeutics Inc. (Nasdaq: BEAM), uma empresa de biotecnologia que desenvolve medicamentos genéticos de precisão por meio da edição de base, anunciaram hoje uma pesquisa exclusiva de quatro anos colaboração focada em programas de edição de base in vivo para três alvos para doenças genéticas raras do fígado, músculos e sistema nervoso central.

Os programas de edição de base a serem avaliados como parte da colaboração aproveitarão as tecnologias de entrega in vivo proprietárias da Beam, que usam RNA mensageiro (mRNA) e nanopartículas lipídicas (LNP) para fornecer editores de base aos órgãos-alvo. Combinando essas tecnologias com a experiência comprovada da Pfizer no desenvolvimento e fabricação de medicamentos e vacinas, essa colaboração busca promover terapias potencialmente transformadoras para pacientes que vivem com doenças raras.

As tecnologias proprietárias de edição de base da Beam são projetadas para permitir uma nova classe de medicamentos genéticos de precisão que visam uma única base no genoma sem fazer uma quebra de fita dupla no DNA. Essa abordagem visa criar uma edição mais precisa e eficiente em comparação com os métodos tradicionais de edição de genes, que operam criando quebras de fita dupla direcionadas no DNA, resultando em possíveis desafios associados a modificações indesejadas do DNA.

“Na Pfizer, acreditamos no poderoso potencial das tecnologias de mRNA e LNP para atender às maiores necessidades não atendidas dos pacientes, conforme evidenciado pelo impacto benéfico que nossa vacina COVID-19 baseada em mRNA/LNP está tendo na pandemia,” disse Mikael Dolsten, M.D., Ph.D., Diretor Científico e Presidente de Pesquisa, Desenvolvimento e Medicina Mundial da Pfizer. “Temos uma forte história no desenvolvimento de terapias de substituição de genes para doenças raras e vemos essa colaboração com a Beam como uma oportunidade para avançar na próxima geração de terapias de edição de genes – uma fronteira científica empolgante – potencialmente levando à transformação de pessoas que vivem com doenças genéticas raras. doenças”.

“Estamos entusiasmados com a parceria com a Pfizer, líder global em design, desenvolvimento e comercialização de novos medicamentos”, disse John Evans, CEO da Beam. “Nossa plataforma líder para medicina genética de precisão evoluiu muito nos últimos anos e estamos comprometidos em garantir o alcance mais amplo dessas tecnologias potencialmente transformadoras. Essa colaboração fornecerá uma oportunidade única para criar programas de edição de base potencialmente transformadores para indicações com necessidades críticas não atendidas, aproveitando nossa tecnologia proprietária de edição de base e expandindo os recursos de entrega. Estamos ansiosos para trabalhar em conjunto com a Pfizer para avançar essas tecnologias e potencialmente expandir nosso impacto para pessoas que sofrem de doenças graves”.

De acordo com os termos do acordo de colaboração, a Beam conduzirá todas as atividades de pesquisa por meio da seleção de candidatos de desenvolvimento para três alvos não divulgados, que não estão incluídos nos programas existentes da Beam. A Pfizer pode optar por licenças mundiais exclusivas para cada candidato a desenvolvimento, após o que será responsável por todas as atividades de desenvolvimento, bem como por possíveis aprovações regulatórias e comercialização, para cada um desses candidatos. A Beam tem o direito de optar, no final dos estudos da Fase 1/2, mediante o pagamento de uma taxa de exercício de opção, para um acordo global de co-desenvolvimento e co-comercialização com relação a um programa licenciado sob a colaboração segundo a qual A Pfizer e a Beam compartilhariam os lucros líquidos, bem como os custos de desenvolvimento e comercialização em uma proporção de 65%/35% (Pfizer/Beam).

A Beam receberá um pagamento inicial de US$ 300 milhões e, supondo que a Pfizer exerça seus direitos de licença opt-in para todos os três alvos, é elegível para pagamentos de marcos regulatórios, comerciais e de desenvolvimento para uma possível consideração total do acordo de até US$ 1,35 bilhão. O Beam também está qualificado para receber royalties sobre as vendas líquidas globais de cada programa licenciado. A colaboração tem prazo inicial de quatro anos, podendo ser prorrogada até mais um ano.

Sobre a Pfizer: inovações que mudam a vida dos pacientes

Na Pfizer, aplicamos a ciência e nossos recursos globais para levar às pessoas terapias que ampliam e melhoram significativamente suas vidas. Nós nos esforçamos para definir o padrão de qualidade, segurança e valor na descoberta, desenvolvimento e fabricação de produtos de saúde, incluindo medicamentos e vacinas inovadores. Todos os dias, os colegas da Pfizer trabalham em mercados desenvolvidos e emergentes para promover o bem-estar, a prevenção, os tratamentos e as curas que desafiam as doenças mais temidas do nosso tempo. Consistente com nossa responsabilidade como uma das principais empresas biofarmacêuticas inovadoras do mundo, colaboramos com provedores de assistência médica, governos e comunidades locais para apoiar e expandir o acesso a assistência médica confiável e acessível em todo o mundo. Por mais de 170 anos, trabalhamos para fazer a diferença para todos que confiam em nós. Publicamos rotineiramente informações que podem ser importantes para os investidores em nosso site www.Pfizer.com. Além disso, para saber mais, visite-nos em www.Pfizer.com e siga-nos no Twitter em @Pfizer e @Pfizer News, LinkedIn, YouTube e curta nossa página no Facebook em Facebook.com/Pfizer.

Aviso de divulgação da Pfizer

As informações contidas neste comunicado são de 10 de janeiro de 2022. A Pfizer não assume nenhuma obrigação de atualizar as declarações prospectivas contidas neste comunicado como resultado de novas informações ou eventos ou desenvolvimentos futuros.

Este comunicado contém informações prospectivas sobre o potencial da tecnologia mRNA e LNP e uma colaboração de pesquisa entre a Pfizer e a Beam focada em programas de edição de base in vivo para três alvos para doenças genéticas raras do fígado, músculos e sistema nervoso central , incluindo seus benefícios potenciais, que envolve riscos e incertezas substanciais que podem fazer com que os resultados reais difiram materialmente daqueles expressos ou implícitos em tais declarações. Riscos e incertezas incluem, entre outras coisas, as incertezas inerentes à pesquisa e desenvolvimento, incluindo a capacidade de atender a desfechos clínicos antecipados, datas de início e/ou conclusão de ensaios clínicos, datas de submissão regulatória, datas de aprovação regulatória e/ou datas de lançamento, conforme bem como a possibilidade de novos dados clínicos desfavoráveis ​​e análises posteriores de dados clínicos existentes; o risco de que os dados dos ensaios clínicos estejam sujeitos a diferentes interpretações e avaliações por parte das autoridades reguladoras; se as autoridades reguladoras ficarão satisfeitas com o projeto e os resultados de nossos estudos clínicos; se e quando quaisquer pedidos podem ser apresentados para qualquer candidato a medicamento ou vacina em qualquer jurisdição; se e quando as autoridades reguladoras podem aprovar quaisquer aplicações potenciais que possam ser registradas para qualquer candidato a medicamento ou vacina em qualquer jurisdição, o que dependerá de uma miríade de fatores, incluindo determinar se os benefícios do produto superam seus riscos conhecidos e determinação do produto eficácia e, se aprovado, se qualquer candidato a medicamento ou vacina terá sucesso comercial; decisões de autoridades reguladoras que afetam a rotulagem, processos de fabricação, segurança e/ou outros assuntos que possam afetar a disponibilidade ou o potencial comercial de qualquer candidato a medicamento ou vacina; se a colaboração entre a Pfizer e a Beam será bem-sucedida; incertezas quanto ao impacto do COVID-19 nos negócios, operações e resultados financeiros da Pfizer; e evolução competitiva.

Uma descrição mais detalhada dos riscos e incertezas pode ser encontrada no Relatório Anual da Pfizer no Formulário 10-K para o ano fiscal encerrado em 31 de dezembro de 2020 e em seus relatórios subsequentes no Formulário 10-Q, incluindo as seções intituladas “Risco Fatores” e “Informações prospectivas e fatores que podem afetar resultados futuros”, bem como em seus relatórios subsequentes no Formulário 8-K, todos arquivados na Comissão de Valores Mobiliários dos EUA e disponíveis em www.sec.gov e www.pfizer.com.

Sobre Beam Therapeutics

A Beam Therapeutics (Nasdaq: BEAM) é uma empresa de biotecnologia comprometida em estabelecer a plataforma líder e totalmente integrada para medicamentos genéticos de precisão. Para alcançar essa visão, a Beam montou uma plataforma que inclui um conjunto de tecnologias de edição e entrega de genes e está em processo de construção de recursos internos de fabricação. O conjunto de tecnologias de edição de genes da Beam é ancorado pela edição de base, uma tecnologia proprietária que permite alterações de base única precisas, previsíveis e eficientes, em sequências genômicas direcionadas, sem fazer quebras de fita dupla no DNA. Isso permite uma ampla gama de possíveis estratégias de edição terapêutica que o Beam está usando para avançar em um portfólio diversificado de programas básicos de edição. A Beam é uma organização orientada por valores comprometida com seu pessoal, ciência de ponta e uma visão de fornecer curas duradouras para pacientes que sofrem de doenças graves.

Nota de advertência da Beam sobre declarações prospectivas

Este comunicado à imprensa contém declarações prospectivas dentro do significado da Lei de Reforma de Litígios de Títulos Privados de 1995. Os investidores são advertidos a não depositar confiança indevida nessas declarações prospectivas, incluindo, mas não se limitando a, declarações relacionadas ao benefícios potenciais de nossa colaboração com a Pfizer, quaisquer pagamentos futuros que possamos receber sob nosso contrato de colaboração em pesquisa com a Pfizer, as aplicações terapêuticas e o potencial de nossa tecnologia, incluindo nossa capacidade de fornecer editores de base para órgãos-alvo dentro e fora do fígado e nossa capacidade de desenvolver medicamentos genéticos de precisão, curativos e vitalícios para pacientes por meio da edição de base. Cada declaração prospectiva está sujeita a riscos e incertezas importantes que podem fazer com que os resultados reais difiram materialmente daqueles expressos ou implícitos em tal declaração, incluindo, sem limitação, riscos e incertezas relacionados a: nossa capacidade de desenvolver, obter aprovação regulatória para, e comercializar nossos candidatos a produtos, o que pode levar mais tempo ou custar mais do que o planejado; nossa capacidade de levantar fundos adicionais, que podem não estar disponíveis; nossa capacidade de obter, manter e aplicar patentes e outras proteções de propriedade intelectual para nossos produtos candidatos; o impacto potencial da pandemia de COVID-19; que testes pré-clínicos de nossos candidatos a produtos e dados preliminares ou provisórios de estudos pré-clínicos e ensaios clínicos podem não prever os resultados ou o sucesso de ensaios clínicos em andamento ou posteriores; que a inscrição de nossos ensaios clínicos pode demorar mais do que o esperado; que nossos candidatos a produtos podem sofrer interrupções ou falhas de fabricação ou fornecimento; riscos relacionados a produtos concorrentes; e os outros riscos e incertezas identificados nos títulos "Resumo dos fatores de risco" e "Fatores de risco" em nosso Relatório Anual no Formulário 10-K para o ano encerrado em 31 de dezembro de 2020, nosso Relatório Trimestral no Formulário 10-Q para o trimestre encerrado 31 de março de 2021, nosso Relatório Trimestral no Formulário 10-Q para o trimestre encerrado em 30 de junho de 2021 e nosso Relatório Trimestral no Formulário 10-Q para o trimestre encerrado em 30 de setembro de 2021 e em quaisquer registros subsequentes na Comissão de Valores Mobiliários . Essas declarações prospectivas referem-se apenas à data deste comunicado à imprensa. Fatores ou eventos que podem fazer com que nossos resultados reais sejam diferentes podem surgir de tempos em tempos, e não nos é possível prever todos eles. Não assumimos nenhuma obrigação de atualizar qualquer declaração prospectiva, seja como resultado de novas informações, desenvolvimentos futuros ou de outra forma, exceto conforme exigido pela lei aplicável.